Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen brauchen starke Anreize: Warum die Orphan-Drug-Regelung richtig ist

(Berlin) - Zur aktuellen Debatte um die Zukunft der Orphan-Drug-Regelung betont der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) die Bedeutung gezielter Anreize für die Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen.

„Rund 80 Prozent der Orphan-Drug-Umsätze entfallen auf Arzneimittel, die oberhalb der sogenannten Umsatzschwelle liegen – sie unterliegen also bereits heute einer vollständigen Nutzenbewertung wie sie das Arzneimittelneuordnungsgesetz vorsieht“, sagt Ulrike Götting, Geschäftsführerin Markt und Erstattung im vfa. „Das zeigt: Der Großteil der Umsätze wird ohnehin umfassend geprüft und bewertet.“

Götting warnt davor, die Bedeutung der bestehenden Orphan-Drug-Regelung für die übrigen Präparate zu unterschätzen: „Drei von vier Orphan Drugs erzielen nur sehr geringe Umsätze. Ohne gezielte regulatorische Anreize könnten viele dieser Medikamente nicht wirtschaftlich angeboten werden – mit direkten Folgen für die Versorgung der Patient:innen.“

Der vfa spricht sich deshalb für den Erhalt der bestehenden Regelung aus, um die Entwicklung von Innovationen gegen seltene Erkrankungen weiterhin zu ermöglichen und Versorgungslücken zu vermeiden.

Hintergrund: Orphan Drugs – auch als Arzneimittel für seltene Erkrankungen bekannt – richten sich an Patient:innen mit schwerwiegenden Leiden, die nur wenige Tausend, manchmal sogar nur eine Handvoll Menschen betreffen. Aufgrund der kleinen Patientenzahlen ist ihre Entwicklung wirtschaftlich besonders herausfordernd.

Orphan Drugs, die innerhalb von 12 Monaten einen Umsatz von mehr als 30 Mio. Euro generieren, müssen sich einer erneuten, vollumfänglichen Nutzenbewertung unterziehen. Dann unterliegen sie den gleichen Anforderungen wie alle anderen Arzneimittel.

Quelle und Kontaktadresse:
Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (VFA), Jochen Stemmler, Pressesprecher(in) Politik, Hausvogteiplatz 13, 10117 Berlin, Telefon: 030 206040