Medizinische Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen sichern

(Berlin) - Für Menschen mit seltenen Erkrankungen sind neue Therapien häufig die einzige Behandlungsoption. Verlässliche gesetzliche Rahmenbedingungen entscheiden darüber, ob diese Arzneimittel Patientinnen und Patienten in Deutschland schnell zur Verfügung stehen – oder ob sie vom Markt verschwinden.

„Gerade bei seltenen Erkrankungen ist Planungssicherheit entscheidend. Wer die bestehende gesetzliche Ausgestaltung infrage stellt, riskiert den Rückzug innovativer Therapien aus besonders sensiblen Versorgungsbereichen“, sagt vfa-Präsident Han Steutel.

Rund ein Drittel der Arzneimittel, die in den vergangenen fünf Jahren neu eingeführt wurden, sind sogenannte Orphan Drugs. Sie helfen bei Erkrankungen, für die es oft bislang keine oder nur unzureichende Therapieangebote gab. Die forschenden Pharma-Unternehmen tragen damit einem hohen medizinischen Bedarf Rechnung.

Die europäische Zulassung erfolgt in diesen Fällen zentral über die Europäische Arzneimittelagentur (EMA). Neben Sicherheit und Wirksamkeit gelten für Orphan Drugs zusätzliche Anforderungen: Es darf keine zufriedenstellende Therapieoption bestehen oder das neue Arzneimittel muss einen signifikanten Zusatznutzen gegenüber bestehenden Behandlungen aufweisen.

In Deutschland gilt für diese Medikamente eine spezifische gesetzliche Ausgestaltung im Rahmen des AMNOG. Solange der Jahresumsatz unter 30 Millionen Euro liegt, wird der Zusatznutzen gesetzlich angenommen. Wird diese Schwelle überschritten, erfolgt eine reguläre Nutzenbewertung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss. Damit ist sichergestellt, dass bei steigender wirtschaftlicher Bedeutung eine umfassende Bewertung erfolgt.

Die Ausgabendaten zeigen, dass dieses System zielgenau wirkt: 80 Prozent der GKV-Ausgaben für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen entfallen auf ein Viertel der Präparate – jene, die bereits oberhalb der Umsatzschwelle liegen und vollständig bewertet werden. Nur 20 Prozent der Ausgaben betreffen die übrigen drei Viertel der Orphan Drugs.

Eine pauschale vollumfängliche Nutzenbewertung aller Orphan Drugs würde daher nur geringe Einsparungen erwarten lassen. Gleichzeitig wären erhebliche Auswirkungen auf die Versorgung zu befürchten. Eine aktuelle Studie der Unternehmensberatung Simon-Kucher im Auftrag des vfa kommt zu dem Ergebnis: Bei Abschaffung der geltenden Regelung wären 57 Prozent der Orphan Drugs einem sehr hohen bis maximalen Marktrücknahmerisiko ausgesetzt.

Mit Blick auf den Tag der seltenen Erkrankungen am 28. Februar 2026 unterstreicht der vfa die Bedeutung stabiler und verlässlicher Rahmenbedingungen, damit Menschen mit seltenen Erkrankungen auch künftig Zugang zu dringend benötigten Therapien erhalten.

Weitere Informationen:
https://www.vfa.de/de/gesundheit-versorgung/orphan-drugs/abschaffung-orphan-drug-regelung-amnog.html

Quelle und Kontaktadresse:
Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (VFA), Jochen Stemmler, Pressesprecher(in) Politik, Charlottenstr. 59, 10117 Berlin, Telefon: 030 206040