Orphan Drugs brauchen mehr Aufmerksamkeit

(Berlin) - Seltene Erkrankungen brauchen besonderes Augenmerk – und ein verlässliches Umfeld für Therapie-Innovationen. Eine zentrale Rolle spielt dabei die bestehende gesetzliche Orphan-Drug-Regelung. Dennoch lässt sich die Versorgung gezielt verbessern, wie ein neues Impulspapier des vfa zeigt.

„Wir dürfen keine Zwei-Klassen-Medizin nach Häufigkeit der Erkrankung zulassen“, betont vfa-Präsident Han Steutel. „Seltene Krankheiten sind nicht weniger wichtig als häufige. Die Orphan-Drug-Regelung sorgt dafür, dass pharmazeutische Forschung auch dort stattfindet, wo die Patientenzahlen klein sind.“

Eine Studie der Unternehmensberatung Simon-Kucher & Partners im Auftrag des vfa unterstreicht dies: Ohne die bestehenden Rahmenbedingungen wären viele Therapien für seltene Erkrankungen in Deutschland wirtschaftlich nicht mehr tragfähig. Das hätte gravierende Folgen für die Versorgung der Betroffenen – denn gerade bei kleinen Patientengruppen sind umfangreiche Studien oft nicht durchführbar. Unrealistische Evidenzanforderungen würden dringend benötigte Diagnose- und Therapieinnovationen bremsen. Angesichts von vielen tausend seltenen Erkrankungen, für die noch keine wirksame Therapie existiert, wäre das eine frustrierende Perspektive für die Betroffenen.

Bessere Versorgung möglich

Um den Zugang zu innovativen Therapien bei seltenen Erkrankungen langfristig zu sichern, hat der vfa ein Impulspapier vorgelegt, das konkrete Vorschläge für eine zukunftsfeste Versorgung macht. Ohne angemessene Weichenstellungen droht dieser Bereich der Medizin schnell zu verkümmern:

- Das AMNOG (Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes in der gesetzlichen Krankenversicherung) braucht eine funktionierende Orphan-Drug-Regelung und realistische Evidenzanforderungen für Medikamente in besonderen Therapiesituationen.
- Einheitliche Diagnosepfade, der verstärkte Einsatz von Genomsequenzierung – da viele seltene Krankheiten auf Gendefekten beruhen – sowie die digitale Vernetzung der Referenzzentren sollen sicherstellen, dass Betroffene schneller als heute die richtige Diagnose erhalten. Das ist die Voraussetzung für eine gezielte Therapiewahl.
- Zudem müssen Screening-Programme regelmäßig und zügig erweitert werden, sobald eine Therapie für eine Erkrankung verfügbar ist.

Klug weiterentwickeln

„Deutschland hat das Wissen, die Infrastruktur und die Innovationskraft, um die Versorgung bei seltenen Erkrankungen entscheidend zu verbessern“, so Steutel. „Jetzt kommt es darauf an, eine Reformdebatte zum Wohle der Patientinnen und Patienten zu führen.“

Quelle und Kontaktadresse:
Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (VFA), Jochen Stemmler, Pressesprecher(in) Politik, Charlottenstr. 59, 10117 Berlin, Telefon: 030 206040