BPI zum internationalen Tag der seltenen Erkrankungen: Innovationen müssen die Patienten auch erreichen

(Berlin) - Sie gehören zu den Krankheiten, die aufgrund ihrer Seltenheit besonders schwer zu diagnostizieren sind. Und wenn der Patient endlich weiß, woran er leidet, fehlt häufig das richtige Medikament. Seltene Erkrankungen (Orphan Diseases) wie beispielweise die Lungenfibrose treten nur sehr vereinzelt auf. Zusammengenommen leiden aber viele Patienten daran, in Deutschland sind es etwa vier Millionen Menschen. Nicht wenige von ihnen fühlen sich allein gelassen, dürfen aber dank großer Forschungsanstrengungen der Industrie auf eine bessere Versorgung und mehr Lebensqualität hoffen. "Es ist sehr wichtig, auf das Schicksal der Patienten aufmerksam zu machen, deswegen engagieren wir uns im nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit seltenen Erkrankungen", sagt BPI-Hauptgeschäftsführer Henning Fahrenkamp. "Um ihnen aber in Zukunft noch besser helfen zu können, muss insbesondere die Entwicklung spezieller Therapeutika weiter vorangetrieben werden. Das in der Gesundheitspolitik grassierende Nutzen-Denken darf nicht dazu führen, dass Innovationen im Bereich der Orphan Drugs durch neue Hürden auf der Zielgraden scheitern und die Patienten ohne Therapiealternative dastehen."

Von den geschätzt 30.000 bekannten Krankheiten fallen etwa 6.000 unter den Begriff der seltenen Erkrankung, etwa 80 Prozent von ihnen haben eine genetische Grundlage. Eine Erkrankung gilt als selten, wenn weniger als ein Mensch von 2.000 von ihr betroffen ist - durch die Vielzahl unterschiedlicher Krankheiten leiden aber geschätzt etwa 30 Millionen Bürger allein in Europa an einer seltenen Erkrankung. Immer mehr von ihnen können auch behandelt werden. So wurden seit der Einführung des sogenannten "Orphan-Drugs-Status" und der damit verbundenen Unterstützung im Jahr 2000 in der Europäischen Union rund 60 Medikamente speziell für seltene Erkrankungen zugelassen, über 800 Medikamente sind aktuell in der Entwicklung. Bis zum Jahr 2000 waren es nur fünf zugelassene Arzneimittel. Trotz dieser notwendigen Sonderstellung, bleibt die Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs für die Hersteller ein extrem aufwändiger Prozess. "Die Suche nach dem richtigen Medikament gleicht der Suche nach der Stecknadel im Heuhaufen", sagt Henning Fahrenkamp. "Diesen zeitlichen und finanziellen Aufwand können insbesondere mittelständische Unternehmen nur dann bewerkstelligen, wenn das neue Arzneimittel am Ende auch beim Patienten ankommt und von den Krankenkassen angemessen erstattet wird." Leider müsse daran gezweifelt werden, denn erst kürzlich habe das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen einem Orphan Drug mit fragwürdigen Berechnungsmethoden keinen Zusatznutzen attestiert. "Es ist nun am Gemeinsamen Bundesausschuss, diese Fehlbewertung zu korrigieren und im Interesse der Patienten einer Entwicklung zu Lasten der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen vorzubeugen", so Fahrenkamp.

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