Immer häufiger: Medikamente gegen seltene Krankheiten

(Berlin) - Morbus Pompe und Mucopolysaccharidose VI - nur wenige kennen diese Krankheiten, und noch weniger sind betroffen: nicht einmal einer von 100.000 EU-Bürgern. Und doch gibt es seit diesem Jahr erstmals Medikamente, um diese schweren angeborenen Stoffwechselstörungen zu behandeln. Gleich acht solcher Orphan Drugs, wie Mediziner Medikamente gegen seltene Krankheiten nennen, wurden in diesem Jahr schon zugelassen. Damit dient fast jedes dritte Medikament mit einem neuen Wirkstoff, das 2006 die Zulassung erhielt, der Behandlung einer seltenen Krankheit.

"Für die Patienten bedeutet es eine immense Erleichterung, dass ihre Leiden mit den Produkten unserer Pharmaforscher endlich gelindert oder sogar überwunden werden können", erläuterte Cornelia Yzer, Hauptgeschäftsführerin des Verbands Forschender Arzneimittelhersteller (VFA) heute in Berlin. "Unter normalen Marktbedingungen wäre die Entwicklung solcher Präparate allerdings defizitär. Dass sich die Unternehmen hier dennoch engagieren können, ist vor allem der Europäischen "Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden" zu verdanken. Sie bietet den Unternehmen eine Reduktion der Zulassungsgebühren sowie ein zehnjähriges exklusives Vermarktungsrecht, wenn es ein Medikament gegen eine Krankheit entwickelt, an der nicht mehr als fünf von 10.000 EU-Bürgern leiden.

Seit ihrer Verabschiedung im April 2000 hat die Verordnung bereits 30 Orphan Drugs zur Entwicklung und Zulassung verholfen. An weit über 350 weiteren wird bei forschenden Pharma- und Biotechunternehmen gearbeitet. "Damit ist die europäische Verordnung zu Orphan Drugs ein hervorragendes Beispiel dafür, wie durch gezielte Verbesserung der Marktbedingungen in einem Segment von der Politik mehr erreicht werden kann als durch dirigistische Interventionen."

Viele der seltenen Krankheiten, die nun behandelbar geworden sind oder für die gerade Medikamente erprobt werden, sind angeborene Stoffwechselstörungen. Den Patienten fehlen essenzielle Enzyme, die bei Gesunden einen geordneten Stoffwechsel gewährleisten. Medikamente gegen ihre Krankheiten enthalten gentechnisch hergestellte Versionen dieser Enzyme, die dann im Rahmen einer so genannten Enzymersatztherapie regelmäßig gespritzt werden können. Aber auch Vergiftungen, Leukämien, Nierenzellkrebs und etliche andere Krebsarten zählen zu den seltenen Krankheiten.

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